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官方網站 |
https://bioasiataiwan.com/ |
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活動名稱 |
2023 亞洲生計大會 |
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活動日期 |
2023年7月26-30日 |
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唐獎講座時間 |
2023年7月26日 |
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唐獎講座地點 |
線上講座 |
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唐獎專題演講講者 |
2022生技醫藥獎得主 彼得·庫利斯 (09:45-10:00_直播演講) 卡塔林·卡里科(10:00-10:15_直播演講) 德魯·魏斯曼(10:55-11:10_預錄演講) |
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唐獎專題演講大綱 1
彼得·庫利斯 |
脂質奈米顆粒系統的設計：讓基因治療成為可能 基因療法採用基因藥物作為治療方式，例如小干擾核糖核酸（siRNA）用於基因靜默，以及信使核糖核酸（mRNA）用於基因表達，它具有治愈大多數疾病的潛力。然而，為了讓核酸聚合物有實際的治療用途，我們需要先進的傳遞系統，因為它們在人體中很快被分解，無法在聚集在特定疾病部位，即使到達目標組織，也無法進入目標細胞。脂質納米粒（LNP）技術透過將核酸封裝在明確的納米粒子中保護它，經過系統性給藥進入人體，再通過內吞作用進入目標細胞，實現細胞內傳遞的目標。這種方法的首次臨床試驗是在2018年由美國FDA批准將Onpattro用於治療甲狀腺激素傳遞蛋白引起的淀粉樣蛋白病（hATTR）。Onpattro由包含siRNA的LNP組成，通過靜脈注射後，在肝臟（肝細胞中）抑制甲狀腺激素傳遞蛋白的生成。在這次演講中，我將描述LNP系統的歷史發展一直到Onpattro的研發過程，以及相關的LNP傳遞藥物的技術如何應用於許多mRNA的相關療法。其中一個成功應用的著名例子是輝瑞/BNT所研發的mRNA新冠疫苗Comirnaty，該疫苗在緩解新冠疫情中發揮了領導作用。
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唐獎專題演講大綱 2
卡塔林·卡里科 |
研究開發mRNA療法 信使核糖核酸（mRNA）於1961被發現，經過60年的時間，第一個獲得美國FDA批准的mRNA產品終於問世，這就是由BioNTech/Pfizer和Moderna開發的mRNA新冠疫苗。在這數十年間，經由數百名科學家的努力，在這方面取得了很大的進展。在最初的二十年中，科學家們專注於分析從細胞和病毒中分離出的mRNA。在1978年時，我們首次將封裝在脂質體中的mRNA傳送至哺乳動物細胞內，並成功生成了編碼蛋白質。1984年引入的體外轉錄技術使研究人員能夠通過使用噬菌體RNA聚合酶携帶特定的基因信息的編碼質粒，生成任何所需的mRNA分子。90年代初期，mRNA被用於動物研究，並用於治療和預防傳染病和癌症。然而，mRNA會引發發炎反應的特性限制了它們在人體內的應用。不過，我們將尿苷替換為一種自然存在的替代物——假尿苷，就可以去除mRNA的免疫原性、更穩定和更容易被轉譯成蛋白質。使用脂質納米顆粒來傳遞經核苷酸修飾並攜帶著製造病毒抗原指令的mRNA，成為一個有效疫苗開發的平台。mRNA的不穩定性使其非常適合產生暫時性病毒抗原，從而產生有效的抗體和細胞免疫反應。這些發現最終導致了mRNA疫苗的研發，該疫苗有效地擊退疫情，且為解決醫療上的需求提供了新的窗口。目前，已有150多個臨床試驗正在使用體外轉錄的mRNA進行治療。mRNA平台在研發有效且安全的疫苗、治療方法和基因療法的傳遞方面展開了革命性的變革。表單的底部
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唐獎專題演講大綱 3
德魯·魏斯曼 |
核苷修飾的mRNA-LNP療法 疫苗每年預防了4至5百萬人的死亡，成為全球主要的醫療工具。修飾核苷酸mRNA於15年前研發出來，並在新冠疫情期間大放異彩，首兩類基於該技術研發的疫苗在此期間獲得了FDA的認可。這些疫苗在臨床應用中顯示出超過90%的預防性，且極為安全。長期抗原的產生和脂質納米顆粒的佐劑效應，選擇性刺激T輔助細胞以驅動胚芽中心反應，從而導致卓越的免疫反應。針對許多病原體的疫苗目前業正在研發中，包括HIV、HCV、HSV2、CMV、通用流感、冠狀病毒變異株、泛冠狀病毒、立百病毒、諾羅病毒、瘧疾、結核病等。修飾核苷酸mRNA還被開發用於傳遞治療性蛋白。基於mRNA編碼的單株抗體的臨床試驗目前正在進行中，還有許多其他治療性蛋白或針對遺傳缺陷的蛋白的實驗也在進行中。最後，有許多修飾核苷酸mRNA-LNPs基因療法正在研發被用於基因治療中。在治療甲狀腺激素運輸蛋白樣澱粉病方面，Cas9基因剔除在一期試驗中取得了成功。我們已經可以針對特定細胞和器官，像是肺、腦、心臟、CD4+細胞、所有T細胞和骨髓幹細胞，經由LNPs傳遞特定的編輯基因和基因插入系統，以治療像鐮狀細胞貧血這樣的疾病。修飾核苷酸mRNA在開發新醫療療法方面將帶有巨大的潛力。
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