唐獎生技醫藥系列報導2第二屆唐獎生技醫藥獎頒給法、美3名科學家,他們發展出突破性的「CRISPR/Cas9」平台,帶動一波科學研究風潮。今年2月英國核准爭議的人類胚胎基因編輯研究,便是使用該技術。
今年2月,一個消息震撼學界,英國人類受精和胚胎管理局批准多組研究人員,以「CRISPR/Cas9」編輯人類胚胎基因,試圖找出諸多遺傳性疾病的原因。
由於改變人類胚胎,等同永遠改變一個人的基因,這彷彿科幻電影的情節,真真實實地發生在人類社會之中,也是繼「DNA複製」後,科學界再一次挑戰倫理界線。
「CRISPR/Cas9」是一套快速基因編輯技術平台,唐獎得主夏彭提耶(Emmanuelle Charpentier)、道納(Jennifer A. Doudna)發現有兩種RNA負責將Cas導向目標DNA,並可嵌合在一起,形成單鏈引導RNA去找尋目標基因。而另一位得主張鋒,率先在哺乳類和人類細胞進行基因體編輯,更進一步改良同時編輯多個基因、同源性基因修復的實驗辦法。
「細菌比我們還聰明」,中央研究院院士張文昌解釋,「CRISPR/Cas」是存在於許多細菌的一種後天免疫系統,這些聰明的細菌,在消滅外來入侵的質體或噬菌體後,會切下它們的一些基因片段,收入自己的資料庫中,之後再遭受同樣的攻擊,便能迅速辨識,進而實施「精準打擊」。
「CRISPR/Cas」又可分成三種類型,其中最好用的就是「CRISPR/Cas9」這一類。科學家發現這系統構築快速,用在基因剔除鼠研究,舊方法需耗費一年,「CRISPR/Cas9」則只需一週,且成功率高達80%,大幅縮短了研究週期。
張文昌表示,目前科學家廣泛使用「CRISPR/Cas9」於各個研究領域,包括產生帶有特定抗病蟲基因的植物品種,以及對付病毒引起的疾病如B型肝炎、子宮頸癌、愛滋病等。
「CRISPR/Cas9」實在太好用,科學家很快就把腦筋動到人類基因上,許多遺傳性疾病都來自基因結構的缺失或表現異常,如果能在胚胎時期即時修正,就能預防於未然。
編輯人類胚胎觸及倫理的敏感神經,英國僅准許在嚴格控管下的小規模實驗。張文昌說,1970年代基因複製剛起步時,各項規定也非常嚴格,但現在幾乎每個實驗室都可做。
張文昌表示,基因編輯技術有助於人類對抗遺傳性疾病,科學界會找出一條合適的倫理界線。在不久的未來,相關技術就會迅速發展,為夏彭提耶等人贏得諾貝爾獎。1050619