第2屆「唐獎生技醫藥獎」19日揭曉,得獎者法國科學家伊曼紐‧夏彭提耶(Emmanuelle Charpentier)、美國科學家珍妮佛‧道納(Jennifer A. Doudna)、以及美籍華裔張鋒等3人共享,因為他們發展出的「CRISPR/Cas9」系統,成為突破性的基因編輯平台,將大幅改革生醫研究與疾病治療的策略。
「CRISPR/Cas9」是一種存在於細菌的後天免疫系統,在首次消滅外來病毒後,會切下一些基因片段,收入自己的資料庫中,若再遭受相同攻擊,便能迅速辨識病毒並精準打擊。
科學家致力於解開「CRISPR/Cas9」的機制,夏彭提耶率先發現有2種RNA負責將Cas導向目標DNA,如同「GPS導航系統」,與她合作的道納則發現,這2種RNA可相互嵌合,形成單鏈引導RNA找尋目標基因,他們發展出的系統大幅簡化實驗步驟,讓基因編輯工作更有效率。與2人一起得獎的華裔科學家張鋒,則在美國麻省理工學院對Cas9系統進行獨立改良實驗,他先在哺乳類和人類細胞進行基因體編輯,再改良同時編輯多個基因、同源性基因修復的實驗方法,有助於讓「CRISPR/Cas9」應用面大開。
中央研究院院士龔行健認為,若人類的基因體是一串30億顆珍珠的項鍊,「CRISPR/Cas9」就像一副擁有GPS導航系統的剪刀,可以精準挑出並剪下特定的某一顆,例如愛滋病等疾病,未來可能藉此找到解決之道,也有科學家相信,「CRISPR/Cas9」的遲早可獲得諾貝爾獎,唐獎被視為「東方諾貝爾」,則在今年給予3人生技醫藥獎肯定。
人類的基因體異常複雜,只要出現一點結構缺失或表現異常,就可能出現疾病,科學家都想藉由修正特定基因達到治病目標,但是人類的基因有30億組鹼基對,想要編輯特定基因如同「大海撈針」,最初科學家使用工具不夠精準,實驗過程漫長且昂貴,但「CRISPR/Cas9」的發展突破此限制,從2012年迄今,全球有1千多家實驗室利用此平台,快速進行生物細胞遺傳工程實驗。